Deflazacort en distrofia de Duchenne: este medicamento acaba de ver aumentado su precio en un 6.000%

EEUU lleva años importando deflazacort desde Europa y Canadá, pero ahora que una farmacéutica estadounidense ha comenzado a producirlo su precio aumentará de 1.200 dólares al año a 89.000 dólares

Por: M.Y. , Palyground,  13 de febrero de 2017

 

Una farmacéutica estadounidense vuelve a aprovecharse de una enfermedad rara subiendo de forma desorbitada el precio de su tratamiento. Se trata del medicamento deflazacort, un tratamiento de esteroides básico para 15.000 estadounidenses que padecen de distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad que impide andar a los niños y mata a los adultos a una edad temprana.

Hasta ahora el medicamento era importado a EEUU desde Europa y Canadá y las familias debían pagar por él unos 1.200 dólares al año. Ahora, la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos) ha aprobado su producción en EEUU, y en el proceso su precio de lista —el precio de venta sugerido por el fabricante — ha ascendido hasta los 89.000 dólares anuales.

El medicamento era importado a EEUU desde Europa y Canadá y las familias debían pagar por él unos 1.200 dólares al año. Ahora, la FDA ha aprobado su producción en EEUU, cambiando su precio a 89.000 dólares anuales por tratamiento

¿Cómo es posible que un medicamento incremente el precio en un 6.000% de forma absolutamente legal? 

La respuesta hay que buscarla en las propias leyes estadounidenses. Debido a que el esteroide nunca ha sido aprobado en EEUU la FDA considera que es un medicamento nuevo. Por otro lado, Marathon Pharmaceuticals, la empresa detrás de esta subida, también ha conseguido que el deflazacort sea catalogado por la FDA como "medicamento huérfano", categoría que se asigna a productos medicinales para el diagnóstico, prevención o tratamiento de las llamadas enfermedades raras.

Según explica Forbes, la idea detrás de este procedimiento es que la sociedad debe pagar estas ventajas, como quien dice, a cambio del desarrollo de los medicamentos para las enfermedades raras. Se considera que la investigación para el desarrollo de esos medicamentos y su comercialización es poco probable sin medidas del estímulo. Sencillamente, esas enfermedades afectan a pocas personas como para hacer que esos medicamentos sean reantables. O eso se supone. Por eso hay que "recompensar" a las empresas que se animan a trabajar en ese campo.

En el caso del deflazacort, eso se traduce, además de en la subida disparatada del precio —consentida por la FDA—, en que Marathon Pharmaceuticals tendrá 7 años de venta exclusiva del medicamento en EEUU, a pesar de que desde hace tiempo éste se vende en forma de genérico en otros lugares del mundo.

La farmacéutica asegura que después de aplicarle diversas rebajas y descuentos, el precio de venta real del medicamento será de "solo" de 54.000 dólares al año y que los pacientes con seguro médico podrán obtener acceso al deflazacort a través del copago. Para el resto de pacientes potenciales, la subida de precio se traducirá en "un desembolso real de entre cero y muy bajo", según Marathon, gracias a seguros y programas de asistencia financiera que la propia compañía promete ofrecer.

En teoría, esos precios altos deben servir de incentivo para que más farmacéuticas inviertan en el desarrollo de fármacos para enfermedades raras que a priori no son rentables

En teoría, esos precios altos deben servir de incentivo para que más farmacéuticas inviertan en el desarrollo de fármacos para enfermedades raras que a priori no son rentables. La realidad es que en los últimos años las empresas que se han obtenido licencias para la fabricación en EEUU de medicamentos para enfermedades raras ya disponibles en otros lugares del mundo han cosechado grandes recompensas económicas. Ahí está el caso de la tetrabenazina, que en Europa vale 42,28 dólares por frasco y en EEUU ha llegado a alcanzar los 21.243 dólares, generando una facturación de 325 millones de dólares en 2015.

Hace apenas unos días, la historia del aumento desorbitado del precio de un medicamento volvió a repetirse con un fármaco que salva a los pacientes de una sobredosis por opiáceos. El tratamiento pasó de los 690 dólares a los 4.500 justo en medio de una grave crisis de muertes por los opioides.

Original
http://www.playgroundmag.net/noticias/actualidad/medicamento-enfermedad-rara-costar-dolares_0_1919808024.html
 


la nota en

An old drug gets a new price to fight a rare disease: $89,000 a year
https://www.washingtonpost.com/news/wonk/wp/2017/02/10/an-old-drug-gets-a-new-price-to-fight-a-rare-disease-89000-a-year/?postshare=6321486751031551&tid=ss_tw&utm_term=.00ead8ddb285

EMA Publicación del informe anual de 2013

EMA. 30 de abril de 2014

La EMA ha publicado su informe anual de 2013. Durante ese año, el Comité para la Evaluación de Riesgos en Farmacovigilancia europeo (PRAC) recomendó la aprobación de comercialización de 81 medicinas para uso humano, en comparación con las 57 de 2012.

El número de medicamentos que contienen una nueva sustancia activa ha crecido continuamente durante los últimos tres años, mientras que el número de los medicamentos genéricos permanece estable en comparación con el 2012, pero con una tendencia a disminuir en los últimos años.

Dos nuevos medicamentos de terapia avanzada (ATMP) fueron recomendados para su aprobación en 2013, sumando un total de cuatro ATMP recomendados por el CHMP desde que la legislación de terapias avanzadas comenzó a regir.

El número de recomendaciones para aprobación de medicinas destinadas a tratar enfermedades raras continúa creciendo, con once medicamentos huérfanos recomendados en 2013, en comparación con los ocho de 2012 y los cuatro de 2011.

En el informe también se destaca algunos de los principales proyectos, iniciativas y logros de 2013, que tuvieron y tienen un profundo impacto en la Agencia y la forma en que opera. Estos incluyen el compromiso de la EMA para publicar y dar acceso a los datos de los ensayos clínicos como parte de una aplicación para la autorización de comercialización, la interacción más fuerte con los organismos de evaluación de tecnología sanitaria para facilitar el acceso de los pacientes a los medicamentos, la reorganización de la EMA y la implementación de la nueva legislación.

Informe completo

EMA. Annual Report. http://bit.ly/1iyadcH

Tres millones de argentinos padecen enfermedades raras

Por Josefina Edelstein*, Lavoz del Interior, 26/02/2014



Enfermedades raras. El viernes  28 de febrero es el día mundial para conmemorar estas patologías poco frecuentes.

Asociaciones y pacientes tienen una participación activa para contener y brindar información a personas afectadas; un diagnóstico precoz mejora la calidad de vida.










Antifaces. Símbolo para dar visibilidad a una causa, que se reglamente la ley y se brinde más protección a los pacientes (Javier Cortéz / La Voz).


“Descubrinos. Acá estamos”, propone el lema de la Federación Argentina de Enfermedades Poco Frecuentes (Fadepof), para este viernes, cuando se conmemora el Día Mundial de las Enfermedades Raras.

Precisamente, por tratarse de problemas de salud que no son habituales, como la gripe, la diabetes o la hipertensión, las enfermedades raras son poco conocidas entre la gente en general e incluso en la comunidad 
médica.

Esto tiene varias consecuencias: entre ellas, que los pacientes pasan años sin diagnóstico correcto y sin tratamiento, con lo cual la afección avanza y va dejando secuelas.

Por fortuna, no fue el caso de la hija del cantante Axel, a quien en enero rápidamente se le diagnosticó la enfermedad de Kawasaki, una patología poco frecuente, aunque cada vez más detectada (ver página 8).

De las seis mil a ocho mil enfermedades raras catalogadas por la Organización Mundial de la Salud (OMS), sólo para algunas se han desarrollado tratamientos específicos y, para otras, las terapias que se aplican son las que se usan en patologías que tienen algunas similitudes.

“Desde que se desarrollaron las terapias de reemplazo enzimático, cambió el curso de varias de las mucopolisacaridosis”, dice Norberto Guelbert, jefe de la Sección de Enfermedades Metabólicas del Hospital de Niños y director del Centro Privado Metabólico (Ceprimet). “Antes –agrega– las diagnosticábamos y no teníamos nada para hacer”.

El caso es que sólo se investigan 1.300 de las enfermedades raras, porque el grupo de pacientes que padecen alguna de ellas, no es un número relevante que interese a la industria farmacéutica para invertir en el desarrollo de medicamentos.

Aun así, al sumar la incidencia de estas patologías, en Argentina 3,2 millones de personas padecen enfermedades poco frecuentes (Epof). “Son personas que lideran familias, forman equipos de trabajo, que están en las escuelas y universidades, que tienen una participación socialmente activa”, señala Ana María Rodríguez, presidenta de 
Fadepof.

Las enfermedades raras son crónicas, la mayoría tiene una causa genética, muchas de ellas producen algún tipo de discapacidad y algunas son tan graves que ponen en riesgo la vida si 
no se diagnostican y tratan temprano.

Esclerodermia, histiocitosis, síndrome de X-frágil, síndrome de Hunter e insensibilidad congénita al dolor, son sólo algunas de estas patologías que se cuentan por millares y para las que en 2011, se promulgó en la Argentina la ley 26.689, que promueve el cuidado integral de la salud de las personas con enfermedades poco frecuentes, pero que a la fecha no tiene reglamentación y, 
en consecuencia, es sólo un enunciado.

“Argentina lleva la delantera respecto de Latinoamérica en términos legislativos.

El cuerpo de leyes con el que contamos es muy vasto y esta debería ser una posición para aprovechar en términos de investigación y desarrollo. Pero, para que sea posible, es fundamental un plan maestro que incluya la articulación entre ministerios. En esto, es indispensable la reglamentación de la ley nacional. Sin un ordenamiento y una visión a mediano y largo plazo, se perdería la posibilidad de capitalización en salud para continuar solo como gasto”, señala Virginia Llera, presidenta de Fundación Geiser y de la Conferencia Internacional sobre Enfermedades Raras y Drogas Huérfanas (Icord, según su sigla del nombre en inglés).

Por lo tanto, hoy la lucha se centra en la reglamentación de la ley 26.689 y gran parte de las actividades de las organizaciones de pacientes apuntan a lograr ese objetivo.

El empuje de los pacientes

El movimiento de familiares y pacientes con enfermedades raras organizados en ONG hizo que estas patologías se conozcan más, que las universidades se interesen por investigar y que haya algunos laboratorios que desarrollen fármacos. Además de contener, guiar y asesorar a pacientes, las ONG crean lazos con otros países para aunar esfuerzos, y en Argentina muchas veces son convocadas para trabajar cerca de instituciones del Estado.

Por ejemplo, Geiser forma parte de la red de farmacovigilancia de Anmat y ha participado, junto a otras organizaciones, en la elaboración de la ley nacional.

Otro caso es el de la Asociación Argentina de Esclerodermia y Raynaud. Su directora ejecutiva, Nieves Bustos Cavilla, cuenta que el Ministerio de Ciencia y Tecnología muchas veces convoca a sus integrantes para participar, con su opinión, en el diseño de algunas políticas públicas, como por ejemplo, la regulación de la oferta de tratamiento con células madre, para evitar la estafa a la gente.

Por su parte, Ana María Rodríguez apunta que “la agenda Mercosur 2014 tendrá como una de sus prioridades en el área de salud, el tratar las Epof”. Afirma que, de ser así, la comunidad de pacientes de Latinoamérica ya está preparada para colaborar.

La ley 26.689 contempla la creación de centros de referencia para el diagnóstico y atención de enfermedades raras pero, como no está reglamentada, sólo cuentan con la red de profesionales que cada organización de pacientes ha ido armando desde su creación para favorecer a los nuevos pacientes que consultan. “Es solo un grano de arena en comparación con lo que se necesita, pero puedo asegurar que los beneficios son importantes, ya que accediendo al diagnóstico temprano y al tratamiento correcto en tiempo y forma, se prevendrían discapacidades irreversibles producidas por la atención incorrecta”, señala Rodríguez.

“Lamentablemente, tenemos gran cantidad de testimonios de pacientes que han peregrinado por muchos consultorios para que, luego de años, tal vez, dieran con su diagnóstico. Y fue tarde para revertir lesiones como amputaciones de falanges, daños en órganos con esclerosis o la necesidad de un trasplante”, dice Laura Rudminsky, directora de la subsede Córdoba de la Asociación Argentina de Esclerodermia y Raynaud.

“Cuando un paciente acude a un médico con síntomas atípicos, es tratado y no ve resultados en un breve período, puede existir un diagnóstico y tratamiento erróneo. Lo mejor es hacer una consulta con otro profesional hasta que sienta que recupera la calidad de vida”, recomienda.

Por su parte, Nieves Bustos Cavilla remarca que “cada persona es un mundo y tan diferente como una huella digital y cada una tiene que esforzarse para autoconocerse. Hay que prestar atención a las señales del 
cuerpo”.

Por qué drogas huérfanas

Se denominan drogas huérfanas a los medicamentos destinados al diagnóstico, prevención y tratamiento de las enfermedades raras. El concepto de orfandad se relaciona con el escaso o nulo interés de la industria farmacéutica en investigar y desarrollar medicamentos que necesitan pocas personas en relación a lo que consume una población en general.

Por la misma razón, suele llamarse “enfermedades huérfanas” a las patologías poco frecuentes y, en ese sentido, cabe también el concepto para los pacientes con enfermedades raras.

Existe poco conocimiento sobre estas patologías y, a la vez, son escasamente difundidas. Mientras los pacientes deambulen en consultorios durante años sin saber qué los afecta y si logran el diagnóstico, las secuelas suelen ser irreversibles.

En síntesis, el problema radica en el escaso número de personas que padece cada una de las 6 a 8 mil enfermedades raras (algunas menos prevalentes que otras). Esa cantidad de individuos no resulta –por lo general– redituable para que las empresas de medicamentos inviertan en investigación y desarrollo y, por lo tanto, es necesario que se involucren los Estados con políticas de incentivos.

 

Sólo el 4% de los nuevos medicamentos es para las enfermedades de los más pobres

Manuel Ansede , EsMateria 24/10/2013

Un estudio constata que la industria farmacéutica y los gobiernos de todo el mundo siguen preocupándose más por la salud de los habitantes de los países más ricos


La industria farmacéutica y los gobiernos de todo el mundo siguen preocupándose más por la salud de los ricos. Según un nuevo estudio, sólo el 4% de los nuevos fármacos y vacunas aprobados entre 2000 y 2011 en todo el planeta es para tratar las llamadas enfermedades olvidadas, que azotan a los países más pobres. Son males como la malaria, la tuberculosis, las 17 enfermedades tropicales desatendidas (que afectan a 1.000 millones de personas), 11 enfermedades diarreicas (que matan anualmente a unos 760.000 niños menores de cinco años) y otras 19 patologías ligadas a la pobreza.

El estudio, elaborado por la iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas, Médicos Sin Fronteras y la Organización Mundial de la Salud, denuncia que de los 850 nuevos fármacos y vacunas aprobados para todas las enfermedades, sólo 37 sirven para las enfermedades olvidadas, que representan casi el 11% de la pérdida de salud de los habitantes del planeta. Sin medicamentos adecuados, estas dolencias de los más pobres son tratadas con viejos fármacos que en muchos casos son puro veneno.

“Aunque se ha avanzado en la última década, todavía vemos deficiencias mortales en nuevas medicinas para algunos de los pacientes menos visibles del planeta”, ha criticado hoy en un comunicado Nathalie Strub-Wourgaft, directora médica de la iniciativa. “Nuestros pacientes están a la espera de verdaderos avances médicos”, ha lamentado un coautor del estudio, Jean-Hervé Bradol, de Médicos Sin Fronteras. “La gente sigue sufriendo y muriendo por estas enfermedades y los responsables sanitarios deben ser capaces de ofrecer a todos los pacientes, independientemente de su capacidad para pagar, el mejor tratamiento posible. Sólo entonces podremos decir que hemos progresado”, remacha en el mismo comunicado.
Antes era peor


El análisis, publicado en la revista The Lancet Global Health, muestra que de los 336 nuevos fármacos aprobados entre 2000 y 2011, sólo cuatro (el 1,2%) sirven para tratar enfermedades olvidadas. Tres son para la malaria y uno para enfermedades diarreicas. Ninguno, en toda una década, está destinado a una de las 17 enfermedades tropicales desatendidas, como el horroroso gusano de Guinea, el pian que borra rostros de niños o la oncocercosis, provocada por un parásito que ha dejado ciegas a 500.000 personas en el mundo.


Sólo el 1,4% de los casi 150.000 ensayos clínicos registrados en 2011 estaba relacionado con enfermedades olvidadas

En la misma línea de absoluta indiferencia hacia estos enfermos, en diciembre de 2011 sólo el 1,4% de los casi 150.000 ensayos clínicos registrados para probar nuevos productos terapéuticos estaba relacionado con las enfermedades olvidadas.

Aun así, el estudio constata una tendencia mínimamente positiva. Entre 1975 y 1999, cada año se aprobaba un nuevo producto de media contra las enfermedades olvidadas. Entre 2000 y 2011, la media es de 2,4 novedades al año. Los autores predicen que hacia 2018 se alcanzará un ritmo de casi cinco productos anuales.

La industria farmacéutica, que como toda empresa busca beneficios, deja de lado estas enfermedades, según recalca el trabajo. Sólo el 23% de los ensayos clínicos está financiado por el sector privado, frente al 54% que cuenta con dinero público. Otro 15% de los ensayos está respaldado por financiación de fundaciones u organizaciones sin ánimo de lucro. El 8% restante es mixto.


REFERENCIA

'The drug and vaccine landscape for neglected diseases (2000-11): a systematic assessment' DOI: 10.1016/S2214-109X(13)70078-0

Manuel Ansede

Periodista y veterinario. Ha cubierto las tres últimas cumbres del clima de la ONU e informado sobre ciencia y medio ambiente desde Asia, África, América y Europa.

 

 

enlace original http://bit.ly/1e3Nc4q

Enfermedades raras y medicamentos de alto costo

Los fármacos de precios astronómicos



Esther Samper , blog El País,  30 de marzo de 2012
http://bit.ly/Hwj9Ar

 Que las farmacéuticas no son hermanitas de la caridad es algo que está bastante claro.

Después de la industria armamentística, son las empresas que más beneficios obtienen en el mundo. Y, así, no deja de resultar irónico que aquellas grandes compañías que están implicadas en finalidades tan contradictorias como matar y curar sean las más rentables (legalmente) de este planeta.

Como empresas, las farmacéuticas dirigen sus investigaciones y sus fármacos buscando la rentabilidad. Es cierto que llevar a cabo grandes investigaciones de potenciales fármacos y su estudio en ensayos clínicos resulta un proceso enormemente costoso y arduo y que gracias a ello disponemos de un gran arsenal para curarnos, pero todo se enfoca para que, aún así, se obtengan beneficios económicos de muchos ceros. Para conseguirlo hay que seguir, principalmente, tres claves:


-Buscar tratamientos dirigidos a enfermedades muy frecuentes


-Buscar tratamientos dirigidos a enfermedades crónicas

-Buscar tratamientos dirigidos a países ricos


De esta manera, si tiene una enfermedad poco frecuente, propia de un país pobre y/o aguda es muy probable que las grandes farmacéuticas pasen de usted porque no es rentable para ellos. No investigarán tratamientos para su enfermedad, quedando esta actividad relegada mayoritariamente a valientes sin ánimo de lucro, como pequeños grupos de investigación pública. En España, tenemos como ejemplo al CIBERER (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras) una red coordinada de pequeños grupos de científicos enfocados a la investigación de enfermedades poco frecuentes.


De vez en cuando, por una carambola del destino, las farmacéuticas desarrollan y llegan a comercializar fármacos para enfermedades raras, donde el número de personas que va a consumir el fármaco es muy pequeño. Pero, como comentaba anteriormente, lo que buscan las empresas farmacéuticas es el beneficio monetario, ¿cómo recuperar la inversión de la investigación, marketing y pruebas en ensayos clínicos del fármaco y, además, obtener grandes beneficios aún a pesar de que van a ser muy pocas personas las que lo consuman? Muy sencillo, poniendo precios astronómicos a los fármacos para que cada persona tenga que pagar un dineral (directa o indirectamente) por acceder a ellos.


No es casualidad, ni mucho menos, que los fármacos más caros del mundo sean aquellos dirigidos a tratar enfermedades especialmente raras. Se trata de los llamados medicamentos huérfanos que han recibido subvenciones y ayudas públicas para su desarrollo. El top de los fármacos más caros del planeta son los siguientes:

Nota del Blog : se agregaron los nombres de los principios activos

1. Soliris (eculizumab). Coste anual por paciente: 409.500 $. Para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna.
2. Elaprase ( idursulfase). Coste anual por paciente: 375.000 $. Para el tratamiento del síndrome de Hunter.
3. Naglazyme (galsufase). Coste anual por paciente: 365.000 $. Para el tratamiento del síndrome de Maroteaux-Lamy.
4. Cinryze (C1 Esterase Inhibitor [Human]). Coste anual por paciente: 350.000 $. Para el tratamiento del angiodema hereditario.
5. Fotolyn  (pralatrexate),. Coste mensual por paciente: 30.000 $. Para el tratamiento del linfoma de células T
6. ACTH. Coste por 2 series de sesiones de tratamiento por paciente: 350.000 $. Para el tratamiento del síndrome de West.
7. Myozyme (alglucosidasa alfa). Coste anual por paciente adulto: 300.000 $. Coste anual por paciente niño: 100.000 $. Para el tratamiento de la enfermedad de Pompe.
8. Arcalyst (rilonacept). Coste anual por paciente: 250.000 $. Para el tratamiento de síndrome periódicos asociados a la criopirina.
9. Fabrazyme (agalsidasa beta). Coste anual por paciente: 200.000 $. Para el tratamiento de la enfermedad de Fabry.
10. Cerezyme (imiglucerasa). Coste anual por paciente: 200.000 $. Para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher.
11. Aldurazyme (laronidase). Coste anual por paciente: 200.00 $. Para el tratamiento del síndrome de Hurler.


Estos precios resultan totalmente prohibitivos para una persona normal que no sea multimillonaria. Las únicas formas posibles que tiene el pueblo llano para acceder a estos tratamientos son o bien a través de la inversión del Estado en la Sanidad Pública financiando estos fármacos (cuando demuestran su costo-efectividad) o bien a través de una aseguradora sanitaria especialmente importante y “generosa” cuyas cláusulas le obliguen a costear a la persona el tratamiento, lo cual puede resultar muchas veces una quimera. Y es que si en alguna situación se hace especialmente patente que la salud es un negocio es allá donde se encuentran las personas con enfermedades raras.