Fármacos a precio de
oro, solo si funcionan
El dilema ético sobre
qué fármacos está justificado costear se agrava con los recortes
Milagros Pérez Oliva,
El País, 22-2- 2013
¿Cuánto vale un mes de vida de una persona? ¿Y seis meses?
¿Se le puede poner precio a la supervivencia de un enfermo? A cualquiera que se
le pregunte dirá que no. Y sin embargo, este es un dilema que se plantean
numerosos hospitales y todos los reguladores sanitarios del mundo desarrollado
ante la llegada de nuevos medicamentos de precio tan elevado que pone a prueba
la capacidad de respuesta del sistema sanitario. Entre las novedades, las hay
muy caras pero muy efectivas y, en ese caso, no hay ninguna duda: el
medicamento se aprueba y el único problema es buscar la forma de pagar la
factura. Pero hay muchos otros fármacos, también extraordinariamente caros, que
prolongan apenas algunas semanas o meses la vida, y en ocasiones, también el
sufrimiento. En una situación de fuerte restricción presupuestara, ¿es lícito
limitar la incorporación de novedades terapéuticas? ¿En qué casos sería ético
hacerlo?
La polémica ha
surgido en España a raíz de unas declaraciones de Agustín Rivero, director
general de Farmacia, quien en un acto público indicó que en adelante “se
introducirán todos los medicamentos contra el cáncer que sean necesarios,
siempre que su coste-eficacia sea adecuado”. Es decir, siempre que los
beneficios compensen su elevadísimo coste. Hasta ahora, todas las innovaciones
se incorporaban de forma prácticamente automática, pero desde hace un tiempo,
los nuevos fármacos llegan a un precio tan desorbitado que han puesto en crisis
los mecanismos de decisión. Y este es solo el principio.
El paso de la
farmacología sintética a la biológica va a suponer un giro copernicano en la
forma de tratar el cáncer. Conforme se conocen los mecanismos implicados en el
proceso tumoral, se multiplican las dianas terapéuticas. Para los próximos años
se espera una avalancha de nuevos antitumorales, lo cual es una muy buena
noticia para los pacientes, pero también un desafío descomunal para el sistema
sanitario. Según la base de datos oficial del Gobierno estadounidense, en
febrero pasado había registrados 139.847 ensayos clínicos de medicamentos en
todo el mundo, de los cuales 37.370 eran de fármacos contra el cáncer. Solo en
cáncer de mama hay 5.136 ensayos en curso, 542 más que el mes de septiembre
pasado, lo que da idea de la progresión.
No todos, por supuesto, llegarán a buen puerto, pero muchos
de ellos sí y algunos plantearán el difícil dilema de si el beneficio que
aportan compensa su elevado coste. Dilema de difícil solución si tomamos como
ejemplo uno de los últimos medicamentos sometidos a aprobación, el anticuerpo
monoclonal ipilimubab. Cuando en marzo de 2011 fue aprobado por la Food and
Drug Administration de EE UU, el laboratorio Bristol-Myers Squibb lo presentó
como “uno de los mejores avances en el tratamiento del melanoma en 30 años”.
Este tipo de cáncer de piel tiene buen pronóstico si se diagnostica en fases
iniciales y puede ser tratado con cirugía, pero una vez ha hecho metástasis,
responde mal a la quimioterapia. En estos casos, la supervivencia a los cinco
años no supera el 10%. En realidad, el nuevo fármaco no es tan revolucionario,
pero es el único que aporta algo de mejora: un incremento de la supervivencia
de seis meses de media.
El fármaco acaba de
ser aprobado, pero condicionado a un protocolo clínico que aún se está
elaborando. El coste alcanza unos 80.000 euros por paciente y año, y cada año
hay unos 3.600 nuevos casos susceptibles de ser tratados. El precio, sin
embargo, no es su único inconveniente: puede tener efectos adversos tan graves
que ha de ser administrado en un hospital de alta tecnología.
Aunque la mejora es
modesta, en este caso se ha tenido en cuenta que no hay otra alternativa, algo
muy frecuente en oncología. En 2007 se aprobó el eculizumab, indicado en un
tipo de hemoglobinuria que provoca la progresiva y muchas veces fatal
destrucción de los glóbulos rojos de la sangre. A diferencia del anterior, este
fármaco sí puede cambiar el curso de la enfermedad, pero cuesta unos 300.000
euros por paciente y año, de modo que apenas dos o tres enfermos pueden alterar
el presupuesto de farmacia de cualquier hospital. Los gestores les temen hasta
el punto de que en la jerga gerencial se ha acuñado una nueva categoría de
enfermo, la de “paciente catastrófico”, no porque suponga ningún riesgo, sino
porque su tratamiento puede echar por tierra cualquier previsión de gasto.
“La incorporación de los nuevos tratamientos plantea
situaciones muy difíciles que no deberían recaer ni sobre el médico ni sobre el
gestor hospitalario. Un organismo superior debería evaluar cada fármaco y
decidir en qué casos está justificado y cómo ha de administrarse”, afirma
Xavier Carné, Jefe de Farmacología del Hospital Clínico de Barcelona. En
Cataluña se ha creado recientemente una comisión de medicamentos de uso
hospitalario que ha supuesto un alivio para los gestores, pues fija los
criterios de referencia.
Es muy duro para un
clínico tomar decisiones de esta naturaleza, pero cada vez son más conscientes
de que el coste ha de ser tenido en cuenta. Hace unos días, uno de los equipos
médicos del Memorial Sloan-Kettering Cancer Center de Nueva York decidió no
usar un nuevo medicamento (ziv-afilbercept) aprobado en agosto para el cáncer
de colon avanzado porque la relación entre el coste y el beneficio no lo
justificaba. El tratamiento apenas había logrado prolongar la vida de los
pacientes una media de mes y medio, lo que representa 40.000 dólares por seis
semanas más de vida y sufrimiento. Sanofi reaccionó rebajando el precio al 50%,
lo cual no sirvió más que para afianzar la decisión clínica.
En estos momentos, si
un fármaco es aprobado por la Agencia Europea del Medicamento, la española lo
aprueba también, pero para poderlo prescribir ha de ser antes evaluado por una
comisión interministerial de precios, que actúa como un semáforo. Algunos
medicamentos han tardado hasta dos años en estar disponibles. De hecho, durante
casi un año, no se incorporó al orden del día ningún medicamento de alto
precio. En los últimos meses se han aprobado algunos pero hay todavía varias
novedades pendientes. La industria está nerviosa y tanto los médicos como los
pacientes presionan para que se agilice el proceso.
“En el forcejeo
actual por el precio, la aprobación se retrasa y el que sale perdiendo es el
enfermo”, afirma Albert Jovell, presidente del Foro Español de Pacientes. “El
Gobierno y la industria han de pactar un sistema ágil y transparente. No puede
ser quelos pacientes de una comunidad tengan acceso a un nuevo fármaco y los de
otra no”. Agustín Rivero asegura que está en estudio un nuevo mecanismo para
evaluar y aprobar los nuevos tratamientos. “Se trata de priorizar aquellos que
mejoren realmente o la supervivencia o la calidad de vida del paciente”,
sostiene.
En el último año se
ha denegado la aprobación de varios productos que no han acreditado un
beneficio suficiente. Este dilema se planteará en el futuro con mucha
frecuencia. Albert Jovell está de acuerdo en que debe considerarse la relación
de coste-beneficio, pero recuerda que en el cáncer, los avances no suelen ser
disruptivos, sino incrementales, a base de pequeñas mejoras que van alargando
la supervivencia del paciente. Todos son conscientes, sin embargo, de que hay
que prepararse para el gran cambio que se avecina.
Muchos de los nuevos
fármacos en fase de ensayo no curarán el cáncer, pero permitirán vivir con él.
Esta es, desde luego, una excelente noticia. En un foro reciente organizado por
la Fundación Vila Casas en Barcelona, que dará lugar a una publicación sobre el
tema, se planteó si estamos ante un cambio de paradigma. Si el cáncer puede
llegar a convertirse, gracias a los nuevos fármacos, en una enfermedad crónica
que no se cura pero tampoco mata. Esa es una perspectiva muy plausible y de
hecho ya hay algunos ejemplos. El más significativo es el de la leucemia
mieloide crónica. La aparición del imitinib (Glivec) marcó realmente un antes y
un después. Hasta entonces, la única alternativa era el trasplante de médula,
de resultados siempre inciertos. La esperanza de vida media era de cuatro años.
Por fortuna para los pacientes, esta leucemia está provocada por una sola
traslocación, a diferencia de muchos otros tumores, en los que pueden
producirse hasta seis y siete mutaciones, de modo que no fue difícil encontrar
la forma de neutralizarla. Gracias al Glivec, los pacientes ya no se mueren.
Pero no pueden dejar de tomarlo.
Francesc Bosch, jefe
del servicio de Hematología del hospital Vall d’Hebrón de Barcelona, considera
que este mismo proceso puede darse en otros tumores, pero eso puede disparar
los costes. “En el caso de la leucemia mieloide se diagnostican unos 700 nuevos
casos cada año, que se acumulan a los que ya están en tratamiento. El coste es
de 60.000 euros por enfermo y año. Ahora se está estudiando si en algún caso
podría suspenderse, pero de momento el medicamento ha de mantenerse de forma
indefinida, pues si se retira, la enfermedad puede volver”, añade.
“El problema de los anticuerpos monoclonales es que en
muchos casos frenan la enfermedad, pero en cuanto se retiran, reaparece”,
corrobora Antoni Gilabert, responsable de Atención Farmacéutica del Servicio
Catalán de la Salud. Convertir el cáncer en una enfermedad crónica significa
que cada año se incrementa el número de tratamientos que financiar. “Nuestro
gran reto es convencer a la sociedad y a los laboratorios de que hemos de
priorizar aquellos que realmente aportan valor terapéutico, y tratar de ahorrar
en los que aportan menos. El valor se ha de reflejar también en el precio”.
Otro caso que ilustra
sobre las dificultades de este cambio de paradigma es el de la hepatitis C, un
virus que es terriblemente insidioso porque no da síntomas hasta que el daño
está hecho. Acaban de aparecer dos nuevos fármacos (bocetrevir y telaprevir)
que reducen significativamente la carga viral y por primera vez, algunos
enfermos incluso se curan. La infección por este virus puede conducir a una
cirrosis hepática y a un cáncer de hígado, de ahí la importancia de tratar a
los afectados de forma precoz. El tratamiento cuesta alrededor de 30.000 euros
por paciente y año. Sanidad ha establecido un extenso protocolo de uso, pero no
en todas las autonomías se aplica del mismo modo. Además, el protocolo excluye
de momento a los pacientes que también están infectados por el virus del sida,
aunque en algunos casos se les administra.
El dilema que se
plantea es cómo incorporar esta mejora terapéutica de forma que el coste pueda
ser asumido por la sanidad pública. Cuanto antes se administre, antes se para
el daño. ¿Debería darse por tanto a todas las personas infectadas? Por otra
parte, mucha gente puede estar infectada sin saberlo. ¿Debería promoverse la
búsqueda activa de estos pacientes para prevenir futuros daños? “De momento, se
ha decidido una incorporación gradual, de manera que se administra a los
enfermos que tienen una mayor afectación hepática”, precisa Gilabert. Pero los
que tienen menor afectación podrían evitar que la enfermedad progresase. Un
dilema. En este caso, las autoridades sanitarias justifican la espera de estos
pacientes no solo por el coste: en un par de años van a llegar otros dos o tres
fármacos de la misma familia que ofrecen aún mejores resultados.
A la hora de evaluar
el coste-beneficio hay que tener en cuenta las vidas que se puedan salvar y el
sufrimiento que se pueda evitar, pero también los ahorros futuros. En este
caso, aunque el medicamento tenga ahora un alto coste, hay que contar el ahorro
que supondrá que estos pacientes no lleguen a padecer cirrosis o cáncer de
pulmón. Estos son los dilemas de la medicina de hoy. En el balance no solo se
cuentan los beneficios del presente, sino los ahorros del futuro. Un cálculo
complejo que requiere mirar más allá de la angustiosa gestión del presente.
Riesgo compartido
El aumento de los
costes ha hecho que muchos países hayan planteado restricciones en la
incorporación de nuevos medicamentos. Jaume Puig-Junoy, profesor de Economía de
la Salud de la Universidad Pompeu Fabra de Barcelona, ha estudiado las
diferentes regulaciones: “Las limitaciones nunca afectan a los fármacos que han
demostrado valor terapéuticos, sino aquellos de segunda o tercera línea sobre
cuya eficacia hay dudas o representan ventajas menores respecto de los ya
existentes y además tienen efectos adversos graves”, aclara. Alemania, Suecia,
Italia, Francia y Reino Unido son algunos de los países que han establecido
limitaciones basadas en la relación entre el coste y la eficiencia. “La mayoría
de los fármacos rechazados no es por el precio, sino porque no tienen una
eficacia clara”, aclara Puig-Junoy.
Uno de los organismos
con mayor experiencia es el NICE británico, una agencia independiente cuya
misión es calcular la eficacia comparada o relativa de cada medicamento. Este
sistema vincula el precio al valor terapéutico y traslada la carga de la prueba
de eficacia al laboratorio. En su momento, el NICE estableció un coste máximo a
financiar por el Sistema Nacional de Salud de 34.700 euros por año de vida
ganado. Durante un tiempo esta cifra cubrió los medicamentos que comportaban
realmente un beneficio claro. El problema es que muchos de los que se presentan
para estadíos avanzados de cáncer la rebasan.
Es el caso de dos
fármacos para el cáncer de riñón, que fueron rechazados en primera instancia
porque se consideró que el beneficio terapéutico no justificaba el coste. La
acumulación de casos ha obligado al NICE a relajar la norma y establecer que si
el fármaco demuestra cierta eficacia en pacientes con dos años de esperanza de vida,
la barrera del coste puede ser más alta. Como respuesta a las quejas de los
pacientes, expresadas en la campaña Nice is not so nice, y para evitar que
algunos hospitales cargen de forma desproporcionada con este coste, el Gobierno
de Cameron ha creado un fondo de 200 millones de euros para financiar el uso de
medicamentos con bajo coste-efectividad, pero que son la única alternativa para
el paciente.
La reforma en marcha
en España prevé un mecanismo único y trasparente de valoración que fije el posicionamiento
terapéutico, es decir, las indicaciones precisas y las circunstancias en que
puede ser administrado el fármaco. Agustín Rivero precisa que también incluirá
una revisión anual del beneficio terapéutico, siguiendo el ejemplo de Francia,
donde el precio se reduce si los resultados no son los esperados.
Para los fármacos con
mayores dudas, la solución está en una fórmula que introdujo el NICE y que ya
se ha aplicado en Cataluña en un fármaco para el cáncer de pulmón: el riesgo
compartido. “El concepto es que no se paga por la caja, sino por lo que
consigue”, dice Antoni Gilabert, responsable de Farmacia del Servicio Catalán
de la Salud. El tratamiento se administra durante un tiempo establecido, y el
sistema sanitario solo financia el de los pacientes que han respondido. El
laboratorio comparte el riesgo y es el primer interesado en acotar bien los
casos que pueden beneficiarse.
Vázquez disertó ante unos 200 estudiantes y académicos de la Universidad católica Sofía de Tokio.