BIT: Volumen 23, número 1 Javier Garjón Parra. Servicio de Prestaciones Farmacéuticas. SNS-O
BIT Navarra, 16 de septiembre de 2015
Objetivo:
explicar qué son los medicamentos huérfanos, sus particularidades en
cuanto a su regulación, investigación y farmacoeconomía y exponer las
controversias.
Métodos:
consulta en los sitios web de organismos oficiales y búsqueda en Pubmed
de artículos de revisión sobre los medicamentos huérfanos en general
(actualizado a 13/05/2015).
Resultados:
son medicamentos para enfermedades raras u otras enfermedades graves en
los que no se espera que la comercialización generase suficientes
ingresos para justificar la inversión necesaria para desarrollarlo. Se
califican como tales por las agencias reguladoras como un paso previo a
su desarrollo clínico y esto conlleva incentivos para el laboratorio.
Su investigación tiene el problema del escaso número de pacientes por lo que se admiten diseños alternativos.
Hay
controversias sobre la calidad de la investigación, si las compañías
farmacéuticas están abusando de la regulación para lanzar rápidamente
medicamentos a precios excesivos, si se está tergiversando la definición
de enfermedad rara y si la condición de huérfano debería tenerse en
cuenta en la evaluación farmacoeconómica. Desde los sistemas de salud se
intenta abordar los problemas mediante la elaboración de informes de
posicionamiento terapéutico y la negociación de contratos de riesgo compartido con las compañías farmacéuticas.
Conclusiones:
Los
estímulos para el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras
son positivos, pero deben dirigirse hacia donde sean más necesarios.
Dada su dificultad, la investigación de medicamentos huérfanos debe
hacerse con la máxima calidad. Debe revisarse el sistema de financiación
de los medicamentos huérfanos para hacerlo sostenible y que el acceso
sea equitativo. medicamentos huérfanos, enfermedades raras.
número completo en http://bit.ly/1Lgoi1t
No hay comentarios:
Publicar un comentario