viernes, 18 de septiembre de 2015

Medicamentos huérfanos: regulación y controversias


BIT: Volumen 23, número 1 Javier Garjón Parra. Servicio de Prestaciones Farmacéuticas. SNS-O
BIT Navarra, 16 de septiembre de 2015

Objetivo: explicar qué son los medicamentos huérfanos, sus particularidades en cuanto a su regulación, investigación y farmacoeconomía y exponer las controversias.
Métodos: consulta en los sitios web de organismos oficiales y búsqueda en Pubmed de artículos de revisión sobre los medicamentos huérfanos en general (actualizado a 13/05/2015).
Resultados: son medicamentos para enfermedades raras u otras enfermedades graves en los que no se espera que la comercialización generase suficientes ingresos para justificar la inversión necesaria para desarrollarlo. Se califican como tales por las agencias reguladoras como un paso previo a su desarrollo clínico y esto conlleva incentivos para el laboratorio.
Su investigación tiene el problema del escaso número de pacientes por lo que se admiten diseños alternativos.
Hay controversias sobre la calidad de la investigación, si las compañías farmacéuticas están abusando de la regulación para lanzar rápidamente medicamentos a precios excesivos, si se está tergiversando la definición de enfermedad rara y si la condición de huérfano debería tenerse en cuenta en la evaluación farmacoeconómica. Desde los sistemas de salud se intenta abordar los problemas mediante la elaboración de informes de posicionamiento terapéutico y la negociación de contratos de riesgo compartido con las compañías farmacéuticas.
Conclusiones:
Los estímulos para el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras son positivos, pero deben dirigirse hacia donde sean más necesarios. Dada su dificultad, la investigación de medicamentos huérfanos debe hacerse con la máxima calidad. Debe revisarse el sistema de financiación de los medicamentos huérfanos para hacerlo sostenible y que el acceso sea equitativo. medicamentos huérfanos, enfermedades raras.
número completo en http://bit.ly/1Lgoi1t