sábado, 22 de noviembre de 2014

Huérfano y biotecnológico, perfil de los medicamentos más caros

El coste de los diez primeros supera los 100.000 euros por paciente y año

Marcos Domínguez. Redacción Médica 22 noviembre 2014


La consultora especializada en farmacia Evaluate Pharma ha publicado un informe sobre los medicamentos más caros del mundo, tomando como referencia lo gastado por paciente y año en el último ejercicio, el de 2013. La conclusión es clara: los fármacos de mayor coste suelen estar dirigidos a enfermedades raras, tener un origen biotecnológico y proceder de laboratorios pequeños.
Estas características tienen su lógica: deben sacar rentabilidad a la investigación en un número de pacientes muy limitados (a veces, solo unas decenas). Así, de los 20 medicamentos más caros, solo tres no pertenecen a la categoría de huérfano. Además, el coste de desarrollo de un medicamento biológico suele ser mucho más alto que el de una molécula de origen químico. Son compañías de pequeño tamaño las que se suelen dedicar al desarrollo de este tipo de productos, aunque muchas veces acaban siendo adquiridas por las grandes farmacéuticas.

El primer puesto de la lista lo ocupa eculizumab (Soliris, Alexion), indicado para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna, si bien se está estudiando la extensión a otras patologías  nefrológicas y neurológicas. La consultora calcula que el coste por paciente y año de este fármaco asciende a 536.629 dólares (431.611 euros) en Estados Unidos, donde, al no existir un sistema público general de salud como tal, el precio no está controlado como en gran parte de los países europeos. Calculando que la enfermedad a la que se dirige la padecen unos 8.000 estadounidenses, los ingresos de Alexion por este producto superaran los cuatro millones de dólares (casi tres millones y medio de euros).

En segundo lugar se sitúa galsufasa (Naglazyme), desarrollada por BioMarin para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo VI. Solo se prescribió este medicamento a 64 estadounidenses en 2013. Sin embargo, el coste de 485.747 dólares (390.686 euros) aseguró notables retornos al laboratorio.

Programas de acceso y beneficios para la aprobación

El informe de Evaluate Pharma también señala que las compañías suelen tener programas para facilitar el acceso de los ciudadanos a este tipo de fármacos que, por otro lado, se han beneficiado de procesos de aprobación más rápidos que lo habitual y reducciones o exenciones de tasas durante el mismo. No obstante, se debe tener en cuenta que muchas de estas patologías son crónicas, por lo que la terapia durará toda la vida del paciente.

La tercera posición del ránking pertenece a ivacaftor (Kalydeco, Vertex), indicado para la fibrosis quística, con un precio de 299.592 dólares por paciente y año (240.962 euros). El inhibidor de la C1 estearasa Cinryze, de Shire (que compró ViroPharma, la desarrolladora del medicamento), para el tratamiento del angioedema hereditario –18.000 pacientes entre Estados Unidos y la Unión Europea, según Evaluate Pharma– es cuarto, con un precio que asciende a 230.826 dólares (185.653 euros). Cerrando el ‘top 5’ se encuentra Acthar Gel, de Questcor/Mallickrodt, un fármaco indicado en principio para la esclerosis múltiple que se ha desarrollado posteriormente como terapia para los espasmos infantiles, y que además es el último que supera la barrera de los 200.000 dólares por paciente y año; en concreto, 205.681 dólares (165.429 euros).

Completando el ‘top 10’ se encuentran dasatinib (Sprycel, Bristol-Myers Squibb), pomalidomida (Imnovid, Celgene), oxibato sodio (Xyrem, Jazz Pharmaceuticals –comercializado por UCB Pharma en España), cetuximab (Erbitux, Merck) y lenalidomida (Revlimid, Celgene). Todos ellos superan los 100.000 euros por paciente y año de tratamiento.

http://www.redaccionmedica.com/noticia/huerfano-y-biotecnologico-perfil-de-los-medicamentos-mas-caros-3506