Teguayco Pinto, El Diario.es, 1 de septiembre de 2017
EEUU aprueba un tratamiento pionero basado en la utilización
de células de los pacientes genéticamente modificadas que será
comercializado por Novartis
Varias ONG critican este coste por haber recibido, según algunos estudios, 200 millones de dólares de financiación pública para la investigación
"La terapia no es cara de fabricar y el mercado es lo suficientemente grande para justificar un precio mucho más bajo", explica el economista James Love
Varias ONG critican este coste por haber recibido, según algunos estudios, 200 millones de dólares de financiación pública para la investigación
"La terapia no es cara de fabricar y el mercado es lo suficientemente grande para justificar un precio mucho más bajo", explica el economista James Love
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU aprobó el pasado miércoles
un tratamiento pionero contra un tipo de leucemia basado en la
utilización células genéticamente modificadas de los pacientes para
combatir la enfermedad. La propia agencia (FDA, por sus siglas en
inglés) calificó el hecho como un paso "histórico" que podría
transformar los tratamientos contra el cáncer durante los próximos años.
Sin embargo, su precio, 475.000 dólares, vuelve a reabrir el debate
sobre la accesibilidad y la falta de transparencia en el sector.
La terapia, denominada Kymriah y desarrollada en su fase final por la farmacéutica Novartis,
se basa en la técnica CAR-T, que consiste en extraer linfocitos de un
paciente y manipularlos genéticamente para que sean capaces de reconocer
y atacar a las células tumorales. Una vez han sido modificados, los
linfocitos volverían a inyectarse en el paciente en una sola
intervención.
El procedimiento está indicado para pacientes menores de
25 años que padecen leucemia linfoblástica aguda de células B y que no
responden a los tratamientos convencionales. "Este tipo de leucemia
aguda es la más habitual en niños", explica a eldiario.es Miguel Ángel
Canales, Jefe de sección de Hematología del Hospital de la Paz, "y el
tratamiento habitual se basa esencialmente en quimioterapia, aunque en
los casos de mal pronóstico también utilizamos el transplante de
médula".
Según datos de la Sociedad Americana del Cáncer, los tratamientos
convencionales consiguen hoy una remisión de 5 años o más en el 85% de
los niños afectados. Pero existen unos 500 casos al año, solo en EEUU,
en los que estos tratamientos no funcionan. En esos casos es en los que
se ha probado Kymriah y, según los resultados publicados por la FDA, la terapia ha funcionado en un 83% de ellos.
Para Canales, este nuevo tratamiento representa "un avance
importantísimo, porque se basa en utilizar nuestro propio sistema
inmunológico para atacar a las células tumorales" y asegura que "hacer
tratamientos dirigidos que permiten mayor eficacia y menor toxicidad es
el futuro".
¿Un precio disparatado?
Junto al anuncio de la aprobación por parte de la FDA, Novartis
también ha hecho público el precio de referencia del tratamiento, que
será de unos 475.000 dólares. El coste no incluye todos los gastos
médicos asociados vinculados a la administración de este tratamiento.
El precio de salida de la terapia es, no obstante, inferior a algunas
de las estimaciones que se habían realizado en los últimos meses para
este tipo de tratamientos, como la realizada el pasado mes de marzo por
el Instituto Nacional de Salud y Cuidados de Excelencia del Reino Unido,
que estimó que el "límite superior" de un tratamiento como Kymriah podría ser de hasta 649.000 dólares.
Aún así, varias organizaciones han criticado el elevado coste. David Mitchell, fundador y presidente de la ONG Patients For Affordable Drugs, ha criticado duramente el precio en un comunicado y ha asegurado que " Novartis
no debería recibir crédito por traer al mercado un medicamento a
475.000 dólares y afirmar que podrían haber cobrado mucho más por él".
En España, la portavoz de Médicos del Mundo, Elena Urdaneta, ha
asegurado a eldiario.es que aunque "el precio es muy alto, aún es un
poco pronto para hacer valoraciones", ya que el hecho de que sea "una
medicina personalizada, hace que no se pueda comparar al resto de
fármacos".
Por su parte,
desde la farmacéutica han defendido el precio fijado, asegurando que han
intentado "equilibrar el acceso de los pacientes al tratamiento y
garantizar un retorno de la inversión", según declaraciones del jefe de
oncología de Novartis, Bruno Strigini, al medio STAT. Sin embargo, la compañía no ha hecho públicos los costes del desarrollo de este tratamiento.
"Desconocemos cuánto ha invertido la compañía en el desarrollo de la
terapia y creo que el primer paso es ser transparente", explica a este
medio Irene Bernal, responsable del área de acceso a medicamentos de la
ONG Salud por Derecho. "Más allá de considerar que pedir 475.000 dólares
por un tratamiento es algo disparatado, es fundamental que las
compañías especifiquen cómo se ha llegado a ese precio", insiste Bernal.
Más de 200 millones de dinero público
Además de las críticas por la falta de transparencia a la hora de
especificar los costes de desarrollo de un fármaco o una nueva terapia,
varias organizaciones también han criticado el hecho de que parte de la
investigación que se utiliza para desarrollar nuevos tratamientos está
financiada con dinero público. En el caso de Kymriah, Patients For Affordable Drugs ha publicado unos datos
que indican que los contribuyentes estadounidenses han invertido más de
200 millones de dólares en el descubrimiento de las terapias CAR-T.
Pero no solo la financiación pública de parte de las investigaciones es objeto de crítica. Según ha desvelado la organización Knowledge Ecology International (KIE), la mitad del dinero invertido por Novartis
para la realización de los ensayos clínicos provenía de créditos
públicos. "La cifra de 200 millones de dólares es solo un punto de
partida", explica a eldiario.es James Love, director de KIE.
Según este analista, "una de las razones por las que el precio de Kymriah es
tan alto es precisamente porque el desarrollo ha sido fuertemente
subsidiado por el Gobierno de los EEUU". Aún así, Love considera que el
precio sigue siendo demasiado elevado, pues "la terapia no es cara de
fabricar y el mercado es lo suficientemente grande para justificar un
precio mucho más bajo".
Novartis solo cobrará si resulta efectivo
La compañía también ha anunciado que cobrará por el medicamento solo cuando logre una respuesta clínica positiva. Novartis
ha asegurado que establecerá una colaboración con el programa de
asistencia pública Medicare para que el Gobierno únicamente pague por
los tratamientos si los pacientes responden bien durante el primer mes.
Sin embargo, el escaso tiempo de garantía ha sido criticado por varias
instituciones.
Desde el Drug Pricing Lab,
un centro de investigación centrado en analizar los precios de los
medicamentos contra el cáncer, consideran positivo que se empiece a
relacionar directamente el precio de un medicamento con su eficacia,
pero han mostrado sus dudas sobre que la farmacéutica haya establecido
el margen de éxito del Kymriah en 30 días, dado
que varios de los pacientes que tuvieron una respuesta positiva durante
el primer mes, terminaron recayendo a los seis meses.
También James Love considera que "un mes no es tiempo suficiente para
evaluar la eficacia y la seguridad de un tratamiento como este" y
asegura que "este corto periodo de garantía parece más una medida de
relaciones públicas que una propuesta seria".
En cualquier caso, más allá de las particularidades del acuerdo de Novartis, el precio de Kymrah representa la confirmación del progresivo e imparable aumento de los nuevos tratamientos contra el cáncer y aún está por ver cómo reaccionarán las farmacéuticas que tienen terapias similares pendientes de aprobación.
En este ámbito se esperaba que la próxima compañía en comercializar su propio tratamiento genético fuera Kite Pharmaceuticals,
que ha desarrollado una terapia basada también en la técnica CAR-T para
el tratamiento del linfoma no Hodgkin y previsiblemente recibirá la
aprobación de la FDA en los próximos meses.
Sin embargo, el pasado lunes el gigante Gilead anunciaba la compra de Kite Pharmaceuticals por una cantidad cercana a los 12.000 millones de dólares. Con esta compra, la polémica empresa farmacéutica, denunciada por más de 30 organizaciones por el precio de su medicamento contra la hepatitis C (Sovaldi), consigue un lugar de privilegio en el ámbito de las terapias contra el cáncer.
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